上期我们看到青蒿素治疗红斑狼疮新进展，青蒿素治疗红斑狼疮这毋庸置疑是个好消息，虽然在治疗狼疮这条道路上漫长且艰难，但是我们也不要失望，有非常多致力于医疗研究的工作人员，还在为我们做着不懈的努力。
这一期，我们来看一看SLE疾病治疗有哪些新进展。
近日，医院风湿免疫科鲍春德团队联合上海巴斯德所研究员张晓明团队，联合发表了名为“狼疮相关非典型记忆B细胞内mTORC1通路高度活化且存在功能失调”的研究成果。
研究发现，系统性红斑狼疮（SLE）患者体内存在高比例的非典型记忆性B细胞(AtypicalmemoryBcells,AtMs)，与狼疮的疾病活动密切相关，提示雷帕霉素可能是SLE新的潜在的有效治疗药物。
说到这儿，我们的患友会疑惑，雷帕霉素到底又是什么药物？能够达到什么治疗效果呢？
雷帕霉素(Rapamycin)是智利复活节岛土壤中发现的一种由土壤链霉菌分泌的代谢物，是mTORC1特异性抑制剂，目前在临床上主要用于器官移植后的抗排斥反应。又名Sirolimus，属大环内酯类抗生素。
对一些传统治疗效果不佳的活动性SLE患者，雷帕霉素可通过影响外周血中T细胞不同亚群的比例，降低患者疾病活动度，改善疾病病情。
想必大家都知道，我们人体的免疫系统担负着免疫防御、免疫监视和免疫调控等作用，其中正确识别“自我”和“非我”，是免疫系统发挥正常功能的关键特征。
如果免疫调节功能紊乱，机体针对“自身”的成分产生异常的免疫反应和炎症，就会患上自身免疫性疾病。
相对于SLE来说，具体发病机制尚未明确，导致目前临床上治疗手段有限。为了实现更精准的治疗。
此次鲍春德团队联合张晓明课题组利用复杂流式细胞技术和多色免疫组化技术，发现新发未治疗的SLE患者外周血中存在一群非典型记忆性B细胞（AtMs）比例上升的现象。
“这群细胞具有独特的细胞表型、分子和功能特征，与SLE疾病活动高度正相关，并在狼疮肾炎患者肾组织中高度浸润，提示AtMs是一群具有致病特征的狼疮特异性B细胞。”他解释，应用高通量测序技术进行深入研究后发现，AtMs中存在雷帕霉素靶蛋白复合物1（mTORC1）信号通路高度活化。
｜新民晚报
除了上面讲到的雷帕霉素，其他治疗效果也有着喜人的进展：
01葛兰素史克benlysta获美国FDA批准
年04月27日/生物谷BIOON/--英国制药巨头葛兰素史克（GSK）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）通过优先审查已批准狼疮药物Benlysta（belimumab，贝利木单抗）用于5岁及以上系统性红斑狼疮（SLE）儿童患者。
值得一提的是，Benlysta是第一种在美国市场获批用于治疗SLE儿童患者的药物。
根据系统性红斑狼疮反应指数（SRI）反应率评估，接受Benlysta联合标准治疗（52.8%）的患者与接受安慰剂联合标准治疗（43.6%）的患者相比，在52周时获得有临床意义疾病活动改善的儿童比例在数值上更高。
Benlytsa是近50多年来获批治疗SLE的首个新药，该药有2种剂型。年，静脉注射剂型（IV）Benlysta获批用于治疗自身抗体阳性的SLE成人患者，该药每4周输注一次，剂量根据体重调整（10mg/kg），耗时约1个小时。
年7月，皮下注射剂型（SC）Benlysta获批，用于正在接受标准治疗的活动性、自身抗体阳性SLE成人患者，此次批准，也标志着治疗SLE的首个皮下注射药物获批，患者通过培训后可自行皮下注射给药，该剂型将为SLE患者群体提供一种重要的治疗选择。
02艾森新药首例SLE患者正式入组
美国时间年11月28日消息，杭州艾森医药研究有限公司宣布，美国首例系统性红斑狼疮（SLE）患者正式入组AC在美国西南大学（SouthwesternUniversity）临床研究中心开展的II期临床试验。
这意味着系统性红斑狼疮药物治疗领域迎来了重要的里程碑。一旦开发成功，AC将成为首个治疗系统性红斑狼疮的小分子BTK靶向创新药，患者急需有望得到极大的满足。
AC是由艾森自主研发的一种全新不可逆的布鲁顿酪氨酸蛋白激酶（BTK）的小分子抑制剂，用于治疗系统性红斑狼疮和类风湿性关节炎等B细胞相关的自身免疫性疾病。
在这里给大家科普一下酪氨酸蛋白激酶（baricitinib）：
Baricitinib是一种JAK1/2酪氨酸激酶抑制剂。JAK激酶是一类胞内非受体酪氨酸激酶家族，与下游STAT（信号转导及转录激活蛋白)构成的JAK-STAT信号通路是多种细胞生长、活化、分化、凋亡及其功能发挥过程中重要的一条细胞内信号转导途径。
JAK抑制剂为类风湿关节炎患者提供了了一种口服靶向治疗方案，相比生物制剂来说给药方便，成本更低，而且疗效（12周ACR20）和长期安全性也更占优势，因此受到市场广泛欢迎。
据了解，美国制药巨头礼来（EliLilly）与合作伙伴Incyte公司联合宣布，美国食品和药品管理局（FDA）已授予JAK1/2抑制剂Olumiant（baricitinib）治疗系统性红斑狼疮（SLE）的快速通道资格。
值得高兴的是，年6月27日，美国制药礼来的JAK1/2抑制剂baricitinib（巴瑞替尼）在中国的上市申请（JXHS）获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗对甲氨蝶呤响应不足的中重度类风湿关节炎。
03干细胞治疗新进展
利用干细胞疗法治疗系统性红斑狼疮是一项新兴的治疗方法，目前的研究结果表明干细胞治疗用于系统性红斑狼疮前景十分可观。
首先，病人及红斑狼疮小鼠模型的骨髓-间充质干细胞表现出异常，表明病人体内的间充质干细胞受损可能是造成疾病的原因之一。
同时，大量文献报道了间充质干细胞具有免疫调节作用，因此间充质干细胞移植用于治疗系统性红斑狼疮具有潜在的应用价值。
截止目前，在ClinicalTrials上注册的干细胞治疗系统性红斑狼疮的临床试验有8项，而我国南京大医院走在了研究的前沿。
年，昆明医科大学徐健课题组发表文章，分析了间充质干细胞治疗系统性红斑狼疮的有效性，文章发表在北京大学学报上。文章共纳入8项研究，共例患者，其中3项研究为随机对照研究。
间充质干细胞可降低红斑狼疮疾病的活动评分，降低蛋白尿水平，改善补体水平。尽管需要进一步大规模的随机对照研究证实，但目前的数据表明间充质干细胞治疗有效改善系统性红斑狼疮及狼疮性肾炎患者的症状。
最近，年度国家科学技术奖提名工作已结束，医院孙凌云教授等人完成的“异体间充质干细胞治疗难治性红斑狼疮的关键技术创新与临床应用”项目被陈虎、顾晓松和徐涛三位专家提名申报医药卫生组“国家技术发明奖二等奖”。
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