作者：田文峰优选资本每一次临床试验数据的公布，都像是刽子手中的斩首刀，亦或是令人欢喜的窜天猴，在股价上极致的起舞。从临床前到各期临床试验，每一次实验数据的公布都像是对企业生死枯荣的宣判，而FDA则直接卡着企业呼吸的喉咙，商业化的进程也远非计划中的那般一帆风顺，甚至身边的带头大哥或竞争对手，新出现的技术或事物，一个不小心都能重塑企业的价值。股价在某种程度上是企业价值的体现，也是投资者预期的反应。从横向层面而言，投资者要研究药品的药理毒理、适应症潜在市场、管线的丰富程度、竞争对手状况、专利保护等方方面面，这些影响着投资者对于企业的预期。而纵向层面上，投资者要盯着临床的每一个过程，新药的成功率只有那么点，失败的可能性更高的多，尤其对于单个企业而言，不存在概率，只存在生死，每一个细节都是吊着预期的生命线。甚至临床成功后，FDA的审批和药品的商业化也极具不确定性。催化剂的本意是指改变化学反应速率的物质，在二级市场上，主要是指短期内对生物技术企业股价产生较大波动影响的事项。创新药的投资，是件高风险高收益的事情，在纳斯达克多家的生物医药企业，大部分都是处于研发阶段的生物技术企业，他们的任务就是烧钱，以期烧出一款可以给出高额回报的新药来，烧的好就是窜天猴，烧不好就是斩首刀。窜天猴不常有，斩首，斩腰，斩膝盖，斩脚踝的事儿倒是常见。临床慢了斩，数据不好看斩，临床失败、FDA拒绝直接剁了，商业化不顺利也斩，竞争对手出个新闻斩，大药企小斩，小药企大斩。总之丰富多彩的美股生物技术企业，每天都在上演着斩首与窜天的故事。催化剂的本质是事实的落地，股价的波动是投资者预期与最终事实的落差，落差越大，股价波动就越大。谁人被斩首，谁人能窜天？医药技术企业价值的根源还是来自药品临床、审批或商业化的成败。而潜在市场的变化，竞争对手的境况，新技术的出现，新疾病的爆发则会对企业的价值产生修正。企业原估值的大小，适应症的潜力，管线的多少及重要性等则会影响着催化剂发挥作用的大小。临床成败是生物技术公司最直接也是最具决定性的催化剂。美股大部分的生物技术企业，只有一个管线，或者说只有一个核心管线。核心管线是企业最大的倚仗，其风险也最高，潜力最大，大部分的企业核心管线一旦成功，价值会随之凸显，倘若失败，公司的价值也就所剩无几。ProventionBio这家成立于年的生物技术企业，年5月引入了一款礼来和MacroGenics共同研发并于年已经宣布临床失败的药物Teplizumab，这是一个针对一型糖尿病（T1D）的抗CD3单克隆抗体。市场似乎并不认同这个管线或者模式，公司于年9月上市后，股价一直下滑，长期徘徊在1亿美元的市值之下。Teplizumab在年三期临床试验中未能显示缓解一型糖尿病初期患者的病症，礼来和MacroGenics终止了Teplizumab的合作研发。有意思的是实验虽然结束，但是MacroGenics仍然完成了个病人的两年期的随访，通过亚组分析数据显示8-17岁或确诊时间小于6个星期的病人，Teplizumab能明显减缓了病人C-肽的降低。ProventionBio看到了其中的机会，买下了Teplizumab并作为自己的PRV-管线，将二期入组人群从初期1型糖尿病患者改为高危1型糖尿病人群，重新推向二期临床。戏剧的转折大概从年4月开始，公司宣布进入临床三期，仿佛给投资者递了一枚安心丸，股价当日跳涨了15%,随后缓步上升，不到一个月从2.3美元涨到了4.3美元，市值提高了80%。年6月，ProventionBio在79届美国糖尿病协（ADA）科学会议上，公布了70人左右二期临床结果，试验结果达到临床终点且安全耐受性良好，可以将高危一型糖尿病人群的发病时间延缓两年以上。其股价当日即从4.35美元涨到了13.79美元，飙升了%，甚至最高的时候冲到了22.82美元，其后股价也一直维持在10美元以上。长期压抑的市场预期，以及Teplizumab与安慰剂组的巨大悬殊所凸显的预防作用，市场重燃了对ProventionBio的热情。不到5个月时间，ProventionBio的市值从1亿美元涨到4亿美元，甚至最高峰的时候冲到9亿美元。临床试验结果的催化作用是极具魅力的，但这通常也与企业的基本面是息息相关的。ProventionBio原本投资者预期过低，市值长期徘徊于1亿美元之下，这种市值较低的小型公司更容易出现短期倍增的情况，毕竟临床结果凸显的价值远远高于市值。并不是每一个成功的临床都能带来数倍超值的回报，对于原本市值较大的公司而言，由于基数较大，临床结果的价值短期内在股价的涨幅上体现的不是那么的明显，反倒是更容易实现缓慢的向上增长。Deciphera医药在年8月公布了其主要管线Ripretinib（DCC-）III期INVICTUS研究，结果显示，Ripretinib显著改善了四线及四线以上晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者的无进展生存期（PFS），其中位PFS为6.3个月(27.6周)，而安慰剂组为1.0个月(4.1周)，这意味着疾病进展或死亡风险降低85％。ripretinib组患者的ORR为9.4%，安慰剂组为0%，Ripretinib在OS方面也比安慰剂有临床意义的改善(mOS为15.1个月vs6.6个月），在安全性方面，ripretinib耐受性良好。当日股价上涨79%，市值从将近10亿美元涨到了近18亿美元。而市值相近的Tricida在公布三期临床数据结果达到临床终点后，其股价催化上涨了57%。而MiratiTherapeutics在宣布其靶向RAS家族特定突变体KRASG12C蛋白的创新药MRTX进入1/2期临床试验，以治疗携带相关基因突变的晚期实体瘤患者，市值也从将近18亿美元涨到了25亿美元。与ProventionBio飙升不同，我们考虑催化效果，还要结合公司之前市值来看，之前大市值的企业，其较小幅度的增长，也带来了公司绝对市值的较大提升。ProventionBio另一个大涨的原因在于1型糖尿病（T1D）的治疗目前主要依赖的是早在97年前发现的胰岛素，药物研发难度大，但市场广阔，PRV-的成功给患者带来了新的机会，提振了投资者的信心。同样是积极的临床效果，催化剂对不同市场潜力的适应症反应是大不相同的。MustangBio也是一只小市值的生物技术企业，年4月宣布其通过基因疗法使得8名患有严重先天免疫疾病“气泡男孩症”的男孩获得治愈，当日股价上涨了%，最高的时候甚至冲到了%，但随后其股价一路下行回到原有水平，主要还是投资者对小众市场的预期较低。无独有偶，与ProventionBio一样有着完美表现的是AxsomeTherapeutics，开年至今已经涨了近10倍。公司的核心管线AXS-05是一款口服创新NMDA受体拮抗剂，并具有多重活性，用于治疗重度抑郁症(MDD)。年初披露的随机双盲，含活性对照的2期临床试验中，80名中重度MDD患者接受了AXS-05或者安非他酮的治疗。试验结果表明，AXS-05疗法与安非他酮相比，能够统计显著地迅速大幅度改善抑郁症症状。同时4月份还披露AXS-05项目，在戒烟领域的二期临床也达到了主要临床终点。并且获得了FDA突破性疗法认定。Axsome从万美元的市值涨到8亿美金，二期临床数据是催化剂，重度抑郁症的市场实在太大，而且长期以来没有新的重度抑郁症药物出现，现在AXS-05显示的临床疗效相当不错，公司的市值又低，妥妥是投资者最完美的标的，大幅上涨反倒是理所当然了。小型的生物技术企业受催化剂的影响很容易成倍的跳跃式增长，也容易回调，而中大型生物企业更多的是缓慢式增长。当然，有时候，临床终点的成功，并不一定会有市场买账，尤其是在充分竞争的适应症领域，你的东西必须比现有竞争对手更加有优势才行，至少在进度或者疗效上，要占据一个，投资者是需要看最终结果的。BioCryst公司的核心管线APeX-2（BCX）主要用于预防遗传性血管性水肿（HAE）的发作，其随机（n=）、双盲、安慰剂对照、三期APeX-2试验达到两个剂量水平（mg和mg）的主要终点，与安慰剂相比，mg剂量降低患者发作率达44%（p0.）。虽然结果支持申报FDA,但是
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