8月2日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布Saphnelo（anifrolumab-fnia）已在美国获批，用于正在接受标准疗法的中度至重度系统性红斑狼疮（SLE）成人患者的治疗。新闻稿表示，这标志着I型干扰素（I型IFN）受体拮抗剂首次获得监管批准。I型IFN在狼疮的病理生理学中起核心作用，I型IFN信号转导增加与疾病活动和严重程度增加相关。
SLE是免疫系统攻击体内健康组织的自身免疫性疾病。它是一种慢性复杂疾病，临床表现多种多样，可影响许多器官，可引起包括疼痛、皮疹、疲劳、关节肿胀和发热在内的一系列症状。超过50%的SLE患者会出现由疾病或现有治疗引起的永久性器官损伤，这会加剧疾病相关症状并增加死亡风险。在美国SLE累计影响多达30万人，全世界至少有万人患有某种形式的狼疮。
美国FDA的批准是基于Saphnelo临床开发项目的疗效和安全性数据，包括两项名为TULIP的3期临床试验和名为MUSE的2期临床试验。在这些试验中，与安慰剂相比，更多接受Saphnelo治疗的患者经历了器官系统（包括皮肤和关节）总体疾病活动的减少，并实现了口服皮质类固醇（OCS）使用的持续减少，两组患者均接受了标准治疗。TULIP-2试验结果于年1月发表在《新英格兰医学杂志》上，TULIP-1试验的结果于年12月发表在《柳叶刀?风湿病学》上，MUSE试验结果于年11月发表在《关节炎与风湿病》上。
阿斯利康生物医药研发执行副总裁MenePangalos博士表示：“今天Saphnelo的里程碑式批准是阿斯利康在I型干扰素通路上多年开创性研究的顶峰，I型干扰素通路是系统性红斑狼疮病理生理学的中心驱动因素。这种突破性的药物有可能显著地改善患有这种经常使人衰弱疾病的患者的生活。”
Saphnelo是一种“first-in-class”的全人源单克隆抗体，可与I型IFN受体的亚基1结合，阻断I型IFN的活性。I型IFN如IFN-α、IFN-β和IFN-κ是参与调节SLE炎症通路的细胞因子。大多数SLE成人患者I型IFN信号转导增加，这与疾病活动和严重程度增加相关。阿斯利康于年通过与Medarex公司的独占许可（exclusivelicense）和合作协议获得了Saphnelo的全球权利。Saphnelo用于治疗SLE正在欧盟和日本接受监管审评。阿斯利康表示，已启动了使用皮下给药治疗SLE的3期临床试验，并计划针对Saphnelo在包括狼疮性肾炎、皮肤红斑狼疮和肌炎进行额外的3期临床试验，探索其在I型IFN发挥关键作用的多种疾病中的潜力。
注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，医院就诊。参考资料:
[1]Saphnelo(anifrolumab)approvedintheUSformoderatetoseveresystemiclupuserythematosus.Retrieved-08-02,from
