前沿进展霉酚酸酯治疗幼年起病的增殖性

作者：TianSY,etal.翻译：北医三院李常虹

摘要

目的：虽然幼年发病的增殖性狼疮肾炎（PLN）有很高的发病率和死亡率，但目前尚无临床试验证据证明任何一种治疗方案对于治疗幼年发病的PLN有效。边缘结构模型使我们能够利用观察性研究资料有效的评估治疗方案的有效性，同时规避一些指示混杂因素。

方法：我们利用了前瞻性收集的资料进行评估霉酚酸酯（MMF）治疗幼年发病PLN的长期疗效，并与其他的治疗方案进行比较。主要评估的结局变量是估算的肾小球滤过率（eGFR）。采用边缘结构模型校正指示混杂因素。结果：本研究纳入了例幼年发病的PLN患者，平均随访近4年。总体看来，MMF的治疗优于其他的治疗方案。我们还发现，与其他治疗方式相比，使用MMF治疗4年后患者的eGFR会有显著的改善。这一改善直到本研究终止仍然存在。结论：对于幼年发病的PLN患者，MMF的治疗方案对于改善/维持患者的长期肾功能要优于其他的治疗方案。这一研究结论与成人PLN的临床试验结果相一致。附全文：AbstractOBJECTIVE:Althoughjuvenile-onsetproliferativelupusnephritis(PLN)leadstosignificantmorbidityandmortality,thereisnoclinicaltrials-basedevidencetosupportthetreatmenteffectivenessofanytherapyforjuvenile-onsetPLN.Marginalstructuralmodelsenableustoestimatetreatmenteffectivenessusingobservationaldatawhileaccountingforconfoundingbyindication.METHODS:Weusedprospectivelycollecteddatatoexaminetheeffectofmycophenolatemofetil(MMF),







































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