近日，美国FDA批准Voclosporin（商品名：Lupkynis）上市，与免疫抑制疗法联用，治疗活动性狼疮性肾炎（LN）的成年患者。
这是首个获FDA批准的狼疮性肾炎口服疗法，同时也是继去年12月贝利尤单抗之后的第二款狼疮性肾炎新药，两次批准相隔不到两个月。
狼疮性肾炎狼疮性肾炎（LN）是系统性红斑狼疮（SLE）最严重的临床表现，SLE是一种慢性、复杂的自身免疫性疾病。
SLE的主要临床特点是全身多系统多脏器受累、反复的复发以及导致器官功能受损，女性发病率远大于男性，占比约1:9。其中，肾脏是最常被累及的器官。
约1/3的新确诊SLE患者有狼疮性肾炎，该并发症会导致肾脏出现不可逆的永久性组织损伤，并显著增加肾衰竭、心血管事件及死亡风险。
而在中国，SLE的患病率居世界第二位，狼疮性肾炎的发病风险也高于其他非亚洲国家。此外，目前狼疮性肾炎的临床选择有限，治疗效果不高且具有一定的毒性，患者亟需更好的疗法。
去年12月底，贝利尤单抗（Belimumab，商品名：倍力腾）获FDA批准新适应症，用于治疗正接受标准疗法的活动性狼疮性肾炎成人患者。这是首个获批治疗LN的药物。
CN抑制剂：VoclosporinVoclosporin是一种新型的钙调神经磷酸酶（CN）抑制剂，钙调神经磷酸酶是一种信号蛋白，可激活免疫T细胞。
通过结合钙调神经磷酸酶，Voclosporin可阻断IL-2表达和T细胞介导的免疫反应，从而减轻肾脏的炎症。
此前，Voclosporin就已获得FDA的优先审查，并于年获得FDA的快速通道认证。
临床试验数据惊艳，
肾脏缓解率高一倍！
Voclosporin的批准是基于全球性两项关键性临床试验数据的支持，包括AURORA3期研究和AURA-LV2期研究。
在两项研究中，总共入组例狼疮性肾炎患者，随机分配接受Voclosporin或安慰剂与标准疗法联用的疗效和安全性。
结果显示：
?治疗第52周时，与标准疗法相比，Voclosporin+标准疗法的患者达到完全肾脏缓解的比例为40.8%，几乎是对照组的2倍（22.5%）。
?Voclosporin+标准疗法组患者的尿蛋白肌酐比值（UPCR）降低了50%，下降的速度是对照组的2倍。UPCR是用于监测肾脏中蛋白质水平的标准方法。
?Voclosporin治疗组在第24周时肾功能就出现明显改善。而早期干预和肾脏缓解可改善长期预后，防止不可逆转的肾脏损害。
多年来，狼疮性肾炎患者的治疗一直充满挑战。
而这一疗法的获批，大大满足了狼疮性肾炎患者的治疗需求，有望预防和治疗不可逆转的肾脏损害，避免肾移植的发生。尤其是对患病率更高的亚裔人群来说，是一个重要的里程碑。
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