年最具商业潜力的上市新药TOP10。2.年，这12款中国创新药获FDA突破性疗法认定或快速通道资格。3.年，这19家中国公司获得35项FDA孤儿药资格。4.又两款FGFR抑制剂获批临床！这一靶点能否带来“不限癌种”疗法？本周资本风向：1.本周国内外医健领域共有86起融资事件，其中国内24起，国外62起。
一、政策法规篇
1.国家医疗保障局办公室关于印发年度疾病诊断相关分组（DRG）付费国家试点专家组固定联系分组名单的通知12月14日，国家医保局发布了《国家医疗保障局办公室关于印发年度疾病诊断相关分组（DRG）付费国家试点专家组固定联系分组名单的通知》。按照“顶层设计、模拟运行、实际付费”的工作安排，为加强对模拟运行和实际付费工作的指导，推动按疾病诊断相关分组（DRG）付费国家试点工作，国家医保局局对DRG付费国家试点工作专家组进行了更新，并确定了专家组固定联系分组名单。阅读更多2.国家卫生健康委办公厅印发《关于社会心理服务体系建设试点地区基层人员培训方案的通知》为贯彻落实《健康中国行动（-年）》和国家社会心理服务体系建设试点工作方案要求，指导各地做好全国社会心理服务体系建设试点工作，提升试点地区基层人员的心理服务能力和服务质量，国家卫生健康委办公厅印发了《社会心理服务体系建设试点地区基层人员培训方案（试行）》。方案涉及的培训对象主要是社会心理服务体系建设试点地区负责社会心理服务工作的基层人员，包括基层医疗卫生机构工作人员；街道（乡镇）、居（村）委会及相关部门基层工作人员；学校、企事业单位、社会组织等基层工作人员。方案明确了具体的培训大纲和主要内容。采用“8+X"模块化设计，要求所有受训人员参加包括基础知识、科普宣教、问题识别、人际沟通与干预、生活压力与应激管理、精神康复管理、重点人群服务、特殊人群服务等8个基本模块的培训，同时根据培训对象的不同需求，选择风险评估与转诊等特定的附加模块进行培训。目标是通过培训，使受训人员能了解精神心理相关的法律、法规及政策要求，熟悉心理健康与精神卫生相关的基础知识，掌握一定的精神卫生和心理健康科普宣教能力，能够初步运用一般的人际沟通技巧和基本的心理干预方法，为具有常见精神心理问题的人群、重点人群、特殊人群提供必要的心理支持；在重大公共事件中协助精神卫生和心理健康专业人员开展应激管理和心理支持。阅读更多3.北京市医疗保障局发布《关于开展应用医保电子凭证就医结算工作有关问题的通知》12月16日，北京市医疗保障局发布《关于开展应用医保电子凭证就医结算工作有关问题的通知》。医保电子凭证启用后，北京将成为全国首座医保电子凭证就医结算覆盖全部参保人员、全部定点医疗机构和全部费用类型的城市。北京市医保局相关负责人表示，在确保持卡就医结算流程不变的基础上，从明年1月1日起，本市将新增医保电子凭证就医结算。参保者可凭医保电子凭证进行扫码就医，社保卡将不再是就医结算的唯一凭证。阅读更多4.厦门市医疗保障局出台《厦门市“互联网+”医疗服务医保支付管理办法》12月15日，根据国家医保局《关于积极推进“互联网+”医疗服务医保支付工作的指导意见》的精神，厦门市医疗保障局近日正式出台《厦门市“互联网+”医疗服务医保支付管理办法》，明确了我市开展“互联网+”医疗服务医保支付的受理范围、基本条件等。这项政策的出台将有力地保障部分常见病、慢性病患者进行线上复诊、续方、医保报销等的需求，医院部分复诊人群，大大降低线下就诊开药可能引发的交叉感染风险。阅读更多二、行业动态篇1.年，制药大佬们都有哪些新布局？通过搜集整理制药巨头前3季度的财务数据，进行了制药企业的营收前十排名（由于罗氏、默沙东、强生非制药业务占比过大，我们进行了非制药业务数据的剔除），并且从研发管线（创新指数）、新闻资讯梳理等角度对营收排名前十的药企进行了分析总结，力图带领读者一探世界TOP10药企巨头在初至今（.1.1-.12.9）所做的战略布局，进而带来一些启思。阅读更多2.10亿美元收购Prevail，礼来快速充盈早期神经疾病管线12月15日，礼来和PrevailTherapeutics宣布达成收购协议，将以10.4亿美元收购Prevail。这家最初由AsaAbeliovich博士和奥博资本（OrbiMed）旗下全球私募基金联席负责人JonathanSilverstein先生共同发起成立，旨在通过基于AAV的基因疗法改善遗传基因变异型的神经退行性疾病。对于这项交易，礼来疼痛和神经退化研究副总裁MarkMintun博士表示基因治疗是一种很有前景的方法，有潜力为神经退行性疾病患者，如帕金森病、戈谢病和痴呆症，提供变革性治疗方法。收购Prevail将带来关键技术和团队，以补充基因治疗产品管线。我们期待完成拟议的收购，并与Prevail合作，推进产品开发。阅读更多3.多发性骨髓瘤中国市场潜力达亿元，多款创新药物布局蓝海市场多发性骨髓瘤（MultipleMyeloma，MM）是一种由浆细胞恶性增生、广泛浸润并分泌大量单克隆免疫球蛋白，从而引起广泛骨质破坏、反复感染、贫血、高钙血症、高粘滞综合症及肾功能不全等一系列临床表现的恶性肿瘤。其常见临床症状表现为骨髓瘤相关的器官功能损伤，即CRAB症状：包括血钙增高（Calciumelevation）、肾功能损害（Renalinsufficiency）、贫血（Anemia）、骨病（Bonedisease），以及继发性淀粉样变性等。多发性骨髓瘤在很大程度上仍然是不可治愈的，复发和治疗难治性仍然是主要问题，这促使人们不断寻找新的分子靶点，精心设计调节这些靶点作用的药物。在过去十年左右的时间里，研究的重点已经从化疗等苛刻的系统性治疗转移到免疫治疗等更具针对性的靶向治疗。更具针对性的单克隆抗体、CAR-T细胞治疗、抗体偶联药物、双特异性抗体等多种有效对抗多发性骨髓瘤的创新靶向疗法进展迅速。阅读更多4.基因治疗市场规模持续扩大，预计年将达到.7亿美元基因治疗的基本原理是运用重组DNA的技术，将具有正常基因及其表达所需的序列导入到病变细胞或体细胞，对DNA分子进行纠正或修复，从而达到治疗目的。相比于其他药物，基因治疗的优势在于从根本解决问题，有望通过一次性方式治疗疾病。近年来，随着基因治疗领域中多项技术的迅猛发展，基因治疗已在多种适应症中大放异彩，包括神经性疾病、癌症和罕见病等。由于这些疾病的发病率也在逐年上升，越来越多的玩家布局基因疗法，因此，全球基因疗法市场预期也将进一步扩大。根据市场调研机构Fortune?Business?Insights发布的报告，年基因治疗市场规模为36.1亿美元，预计到年将达到.7亿美元，预测期内的年均复合增长率（CAGR）为33.6％。目前，全球已有多款获批的遗传性疾病基因疗法。据Fortune?Business?Insights报告，基因治疗领域中，诺华、安进、葛兰素史克（GSK）和SparkTherapeutics等重要玩家在市场中占据较大份额。除此之外，也有一些重要制药企业的候选疗法处于临床阶段。阅读更多三、新药专题篇1.预测年最具商业潜力的上市新药TOP10医药市场调研机构近日发布报告，对年最有商业潜力的TOP10上市新药进行了分析，包括渤健/卫材的aducanumab-治疗阿尔茨海默氏症（AD）、Argenx的efgartigimod-自身免疫性疾病、MyoKardia的mavacamten-肥厚型心肌病及心衰、优时比的bimekizumab-多种炎症性疾病、AscendisPharma的TransConhGH-儿童生长激素缺乏症、BMS/蓝鸟生物的ide-cel-多发性骨髓瘤、AxsomeTherapeutics的AXS-05-抑郁症和其他中枢神经系统（CNS）疾病、Vifor/ChemoCentryx的avacopan-血管炎、Aurinia的voclosporin-狼疮性肾炎、辉瑞的abrocitinib-中度至重度特应性皮炎。阅读更多2.年，这12款中国创新药获FDA突破性疗法认定或快速通道资格根据公开资料，截止12月17日，已经有至少12款中国公司开发的创新药在年被美国FDA授予突破性疗法认定或快速通道资格，来自基石药业、荣昌生物、和黄医药、亚盛医药等公司。突破性疗法认定和快速通道资格均为美国FDA加速药品研发和审评的重要审评程序，它们主要适用于治疗严重或危及生命的疾病的创新药物。获得这些资格不仅意味着FDA对这些创新药治疗潜力的认可，也意味着医药公司可以和FDA有更多的沟通交流机会，加快整个研发进程。本文中，让我们来看看，这些中国本土创新药有哪些？它们主要用于治疗哪些疾病？阅读更多3.年，这19家中国公司获得35项FDA孤儿药资格中国药企近年来的“出海”趋势日益明显，不仅体现在项目对外授权方面，也体现在“中美双报”的积极性方面，尤其是近年来国内药企获得FDA孤儿药资格认定的项目越来越多。美国年通过了《孤儿药法案》，针对美国患病人数少于20万人的罕见病开发新药，FDA将给予相关政策扶持。获得FDA授予的孤儿药资格，可在后续研发、注册及商业化等享受一定的政策支持，包括临床试验费用的税收抵免、新药申请费用免除，以及享有7年的市场独占权且不受专利影响等。据不完全统计，年至今，共有19家中国公司的26款产品累计获得了35项FDA孤儿药资格（按适应证计），占FDA全年授出孤儿药资格数量的8%。其中亚盛医药凭借4款药物囊获8项孤儿药资格认定成为最大赢家；百济神州、君实生物则分别以4项和3项认定位居其后。阅读更多4.又两款FGFR抑制剂获批临床！这一靶点能否带来“不限癌种”疗法？12月14日，来自和誉生物和贝达药业的两款FGFR靶向新药均以化学药品第1类获得中国国家药监局（NMPA）批准临床试验。其中，和誉生物ABSK（AZD）获批临床适应症为：晚期实体瘤和存在FGFR2/3基因突变的局部晚期或转移性尿路上皮癌；贝达药业BPI-胶囊获批临床适应症为：晚期实体瘤及FGF19扩增恶性肿瘤。值得一提的是，本月初刚在美国获得FDA优先审评资格的口服FGFR1-3选择性抑制剂infigratinib，也已于今年第四季度在中国获批多项临床，拟开发适应症涵盖胆管癌、胃癌或胃食管结合部腺癌、伴有其他FGFR基因突变的其他晚期实体瘤患者等。目前，联拓生物正在中国大陆开展将infigratinib用于一线胆管癌治疗的研究。当下，FGFR已成为行业热门研究领域，更是“不限癌种”疗法聚焦的靶点之一。除了全球范围内已获批上市的两款FGFR抑制剂外，已有不少靶向FGFR的候选药进入临床研究阶段。涉足这一领域的不仅有强生（JohnsonJohnson）、辉瑞（Pfizer）等大型医药公司，还有如诺诚健华、信达生物、基石药业、再鼎医药等10余家中国本土创新公司。阅读更多四、资本风向篇1.本周国内外医健领域共有86起融资事件，其中国内24起，国外62起根据动脉网统计，本周国内外医健领域共有86起融资事件。其中部分融资事件盘点如下：
鹍远基因完成10亿元B轮融资，全面推进癌症早筛产品研发及商业化
微脉完成百度资本领投1亿美元C+轮融资，将医疗健康服务创新进行到底
打造变构药物研发平台，宇道生物完成近亿元Pre-A轮融资
众生睿创完成2.8亿元B轮融资，将推动公司多个产品临床试验与产业化
禾柏生物完成C轮融资国投招商超亿元助力微流控蓝海市场
口服“机器人药丸”有望取代注射剂，RaniTherapeutics融资万美元，加速研发
来源：医学界智库综合整理
校对：臧恒佳
责编：崔佳慧
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